Do studie byli zařazeni dospělí pacienti (ve věku 18–75 let), kteří před více než šesti měsíci prodělali sinonazální chirurgický výkon pro tuto diagnózu a/nebo déle než dva roky užívali systémové kortikosteroidy. Jednalo se o pacienty užívající stabilní dávku nazálních kortikosteroidů, kteří měli přítomnu nazální kongesci (se ztrátou čichu nebo výtokem z nosu), bilaterální endoskopické skóre nosních polypů nejméně 5 (min. 2 na každou nosní dírku) a týdenní průměrné skóre nosní kongesce alespoň 2 body. Snahou organizátorů studie bylo zařadit alespoň 60 % účastníků s eozinofilií (podíl eozinofilů v krvi nejméně 6,9 % při nepřítomnosti astmatu, nejméně 3,7 % při přítomnosti astmatu).2
V rámci wash-out periody byla vysazena léčba systémovými kortikosteroidy. Pacienti byli randomizováni v poměru 1 : 1 k terapii stapokibartem v dávce 300 mg s.c. jednou za dva týdny, ev. placebem. Současně byli v obou skupinách léčeni nazálně podávaným mometason furoátem v dávce 100 μg do každé nosní dírky jednou denně. 24týdenní zaslepená fáze studie byla následována 28týdenní otevřenou fází s podáváním 300 mg stapokibartu s.c. jednou za dva týdny v obou skupinách.2
Koprimárním sledovaným endpointem studie byla změna skóre nosních polypů a skóre nosní kongesce za 24 týdnů studie, a to jak v celé populaci pacientů, tak samostatně vyhodnoceno u pacientů s eozinofilní CRSwNP.2
Za významnou byla považována změna skóre nosních polypů o ≥1 bod (škála 0–8 bodů) a změna skóre nosní kongesce o ≥0,5 bodu (škála 0–3 body).2
Ve studii bylo randomizováno 180 pacientů (z nich 179 obdrželo alespoň jednu dávku studijní medikace) průměrného věku 45 ± 12,9 roku, 34,1 % žen. Průměrná délka trvání CRSwNP byla 6 let, u 77,7 % pacientů byla diagnostikována eozinofilní CRSwNP. 52 % pacientů bralo před studií systémové kortikosteroidy a 63,7 % prodělalo chirurgický výkon pro tuto diagnózu. 49,7 % pacientů mělo současně také asthma bronchiale.2
Výsledky studie
Průměrná změna skóre nosních polypů za 24 týdnů činila u pacientů léčených stapokibartem -2,6 vs. -0,3 u placeba (rozdíl mezi skupinami 2,3; 95% CI -2,6 až -1,9; p < 0,001). Při vyhodnocení podskupiny pacientů s eozinofilií bylo při terapii stapokibartem dosaženo poklesu skóre nosních polypů o 3,0 bodu (vs. pokles o 0,4 bodu na placebu), rozdíl mezi skupinami činil 2,5 bodu ve prospěch stapokibartu (95% CI -2,9 až -2,1; p < 0,001).2
Průměrná změna skóre nosní kongesce ve 24 týdnů byla -1,2 vs. -0,5 bodu (stapokibart vs. placebo), rozdíl tak činil 0,7 bodu ve prospěch stapokibartu (95% CI -0,9 až -0,5; p < 0,001). Při hodnocení skupiny pacientů s eozinofilií se jednalo o -1,3 vs. -0,5 (stapokibart vs. placebo), rozdíl tak činil 0,8 bodu ve prospěch stapokibartu (95% CI -1,0 až -0,6; p < 0,001).2
Post-hoc analýza ukázala, že po 24 týdnech studie bylo 42,2 % pacientů léčených stapokibartem (vs. 1,1 % na placebu) zcela bez polypů nebo pouze s jednostrannými malými polypy (bilaterální skóre nosních polypů 0 nebo 1). U 53,3 % pacientů léčených stapokibartem (vs. 21,3 % na placebu) zcela odezněla nosní kongesce nebo byla pouze mírná (skóre nosní kongesce 0 nebo 1). Při léčbě stapokibartem klesl podíl pacientů s anosmií (skóre UPSIT ≤ 18) z 85,6 % na počátku studie na 41,1 % ve 24. týdnu studie.2
Závažné nežádoucí účinky byly vzácné (2,2 % ve skupině se stapokibartem vs. 1,1 % na placebu). Častěji byl u stapokibartu zaznamenán výskyt artralgie (7,8 % vs. 0 %) a hyperurikemie (5,6 % vs. 1,1 %).2
